Con 20.000 bambini seguiti nell’ambito delle Reti di riferimento europee (Ern), di cui 2.800 nuovi casi solo nell’ultimo anno, l’ospedale romano ricopre un ruolo di primo piano nella rete pediatrica europea, con affiliazioni in 20 delle 24 Ern attive
L’ospedale pediatrico romano Bambino Gesù è al top delle strutture d’eccellenza nella cura delle malattie rare. Come riporta Il Messaggero, si conferma primo centro europeo per innovazione, ricerca e presa in carico dei pazienti più fragili. Con 20.000 bambini seguiti nell’ambito delle Reti di riferimento europee (Ern), di cui 2.800 nuovi casi solo nell’ultimo anno, l’ospedale romano ricopre un ruolo di primo piano nella rete pediatrica europea, con affiliazioni in 20 delle 24 Ern attive. Dalla chirurgia dei difetti congeniti alle terapie geniche e trapianti d’organo, passando per neuroriabilitazione avanzata, immunoterapie e tecniche di editing genetico, il Bambino Gesù mette in campo numerosi approcci terapeutici avanzati per queste patologie. Un primato che si inserisce in un quadro nazionale dinamico, dove oltre un terzo delle sperimentazioni farmacologiche riguarda le malattie rare e l‘Ema ha già approvato più di 200 farmaci orfani, ampliando le opzioni di cura.
Acceleratore – Le Reti Ern “sono un acceleratore fondamentale per la presa in carico e la ricerca sulle malattie rare”, spiega Bruno Dallapiccola, direttore scientifico emerito del Bambino Gesù. Queste reti permettono di ottimizzare diagnosi e cure, garantendo ai pazienti l’accesso a trattamenti altamente specialistici e integrati. Una necessità dovuta alla “complessità di queste patologie, che spesso rende difficile individuare cure risolutive”, puntualizza Dallapiccola. Attraverso questi nodi della rete europea, il Bambino Gesù offre terapie innovative e la possibilità, quando appropriato, di partecipare a sperimentazioni cliniche per ottenere una diagnosi accurata e precoce anche nei casi più complessi. Oggi queste reti coinvolgono 1.606 Centri localizzati presso 375 ospedali, dei quali il 20% ha sede in Italia, “Paese tra i più avanzati nello sviluppo di farmaci orfani aggiunge Dallapiccola con terapie personalizzate ed efficaci, capaci di migliorare in modo significativo la qualità di vita dei pazienti”. Anche a livello nazionale, il Bambino Gesù svolge un ruolo centrale nella Rete regionale delle malattie rare del Lazio, un sistema che coinvolge 21 istituti con centri dedicati alle patologie incluse nei Lea, per un totale di 921 gruppi/malattie rare. La rete conta oggi oltre 62.000 pazienti, di cui il 26% in età pediatrica. Solo nel 2025, l’ospedale ha seguito più di 18.000 pazienti inseriti nel Registro regionale del Lazio, contribuendo in modo sostanziale alla gestione specialistica dei malati rari nel territorio.
L’impegno – In Italia, i malati rari sono circa 2 milioni di cui oltre 100.000 ancora senza una diagnosi. Per questo, nel 2016 il Bambino Gesù ha attivato il primo ambulatorio italiano dedicato ai pazienti rari senza diagnosi, un servizio che unisce competenza clinica e ricerca scientifica in collaborazione con una rete ampia di centri specialistici nazionali e internazionali. Dal 2014 il lavoro di ricerca dell’ospedale ha inoltre portato all’identificazione di più di 100 nuovi geni malattia, contribuendo a chiarire l’origine di numerose condizioni finora sconosciute.
Gli Open Day – Accanto all‘attività clinica e di ricerca, il Bambino Gesù ha avviato open day mensili dedicati alle diverse malattie rare. “Sono momenti di ascolto e condivisione pensati per accompagnare le famiglie lungo tutto il percorso di cura”, sottolinea Massimiliano Raponi, direttore sanitario dell’ospedale. Il prossimo appuntamento si terrà il 28 febbraio, in occasione della Giornata mondiale delle malattie rare, presso l’Auditorium della sede di San Paolo Fuori le Mura. L’incontro è il secondo a cadenza mensile organizzato con Orphanet ed è stato dedicato a bambini e adolescenti con epidermolisi bollosa per offrire loro uno spazio strutturato di informazione, ascolto e orientamento clinico.
Fonte: Superabile.it
Foto by Cooperativa Sociale Integrata Matrioska (www.coop-matrioska.it)
